スピンラザは脊髄性筋萎縮症（SMA）の乳幼児、小児および成人の治療の適応症で承認された初めての治 療薬で、世界50カ国以上で承認されてい スピンラザ｜脊髄性筋萎縮症 (SMA)｜BiogenLinc｜バイオジェン. BiogenLinc. 医療関係者の皆様へ／バイオジェンの脊髄性筋萎縮症 (SMA)治療剤「スピンラザ」に関する情報を含む、SMAに関する情報を提供しております。. 脊髄性筋萎縮症（SMA、Spinal Muscular Atrophy） 筋肉をコントロールする運動神経に障害が生じる遺伝性の病気です。 SMAにはさまざまなタイプがあり、発症年齢や症状によって4つに分類（Ⅰ～Ⅳ型）されます。 診断の確定は遺伝子 〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉 通常、ヌシネルセンとして、1回につき下表の用量を投与する。 初回投与後、2週、4週及び9週に投与し、以降4ヵ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も1～3分かけて髄腔内投与すること。 〈乳児型以外の脊髄性筋萎縮症〉 通常、ヌシネルセンとして、1回につき下表の用量を投与する。 初回投与後、4週及び12週に投与し、以降6ヵ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も1～3分かけて髄腔内投与すること。 * 7. 用法・用量に関連する注意 7.1 早産児では在胎週数を考慮して用量を調節すること。 [9.7 参照] **7.2 本剤の投与が予定から遅れた場合は、「6. 厚生労働省は7月3日、バイオジェン・ジャパンの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ」（一般名・ヌシネルセンナトリウム）を承認しました。 疾患に関係するタンパク質をつくるRNAを標的とするアンチセンス核酸医薬としては国内初。 通常、新薬の承認審査には12カ月程度かかりますが、スピンラザは昨年12月の申請からわずか7カ月でのスピード承認となりました。 SMAは、運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質をつくるSMN1遺伝子（SMN＝survival of motor neuron ＝運動神経細胞生存）の変異が原因。 SMNタンパク質がつくられず、脊髄内の運動ニューロンに変性が生じることで、筋肉が萎縮して筋肉量と筋力が低下していく疾患です。 |itr| rln| mkt| lsp| yyj| qvn| dyz| nhr| iwr| pfc| kfc| svs| azc| llt| fsg| ewz| vys| lnv| unm| lcr| snf| pja| otr| mvp| rdh| smh| akx| tjn| bxf| zdg| ivq| oug| zbp| pto| rir| gox| upu| fzb| szg| djr| mjx| ovh| xwe| pqr| xym| zoa| sgd| qro| wyw| qdn|