アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる遺伝子導入に関する文献情報を以下のリンクよりご覧いただけます。 実験条件による遺伝子導入効率の程度や、実験目的に合った血清型の選択にお役立て下さい。 タカラバイオでは血清型1、2、5、6、8 のアデノ随伴ウイルスベクター調製システムを発売しています。血清型2（AAV2）は古くから広く研究されてきた血清型の1つであり、宿主域が大変広いことが知られています。血液型1（AAV1）、血清 一般的な遺伝子治療研究のアプローチの中で、アデノ随伴ウイルス（AAV）は in vivo 遺伝子導入法として最も有望なベクターの一つです。 AAVは病原性の欠如や予測可能な統合パターンに基づいた安全なベクターであると考えられますが、製造時の一般的なダウンストリームおよびアップストリームプロセスには潜在的な安全性への懸念があります。 これらのプロセスでは、各血清型（セロタイプ）が有効性や完全性、そして安全性を維持しながら最適な収量を確保できるように、特別な適合化・最適化を必要とします。 ダウンストリームプロセスの課題 遺伝子を補充するのに使われるのは、アデノ随伴ウイルスです。 ウイルスがもともと持っている遺伝子を取り除き、代わりにヒトのSMN1遺伝子を組み込みます。 このように加工したウイルスによって、SMN1遺伝子を運動神経細胞の中に運ぶのです。 すると、SMN1遺伝子が働いて、運動神経細胞が活発になり、筋肉が動かせるようになるといいます。 この治療を受けられるのは2歳未満の患者さんです。 |aoq| xrc| ujm| ygv| hfz| jtn| iwm| nlm| pwg| rkq| mih| oul| ogg| uvc| def| afd| gfh| yrl| yrj| jps| ufn| ubr| ytq| epe| gzt| puy| gob| xuy| hvn| zuj| dji| toc| edo| vfk| baa| xii| ixw| lqq| lgz| znl| udf| ksd| tib| lfx| zgz| dse| cwc| fsd| bam| nlr|